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Malattie Neuromuscolari: i Trial Clinici non Rappresentano Ancora la Reale Diversità dei Pazienti
Il neurologo Lorenzo Fontanelli analizza 20 anni di ricerche internazionali e propone azioni concrete per ridurre le disuguaglianze nella ricerca clinica
La maggior parte delle conoscenze attuali sulle malattie neurologiche deriva da studi condotti su popolazioni molto omogenee: persone bianche, di mezza età e residenti in Paesi ad alto reddito. Ma età, sesso, origine geografica e contesto socio-economico possono influenzare in modo significativo sia il rischio di ammalarsi sia la risposta alle terapie.
A sottolinearlo è il Dott. Lorenzo Fontanelli, neurologo e dottorando in Medicina Traslazionale alla Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa, autore di uno studio recentemente pubblicato sul Journal of Neurology che ha analizzato la rappresentatività dei partecipanti ai trial clinici sulle malattie neuromuscolari.
«Abbiamo esaminato in modo sistematico tutti gli studi registrati su ClinicalTrials.gov tra il 2004 e il 2024, analizzando oltre 37.000 persone con diverse malattie dei nervi e dei muscoli, come Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), Miastenia Gravis, neuropatie e **distrofie muscolari» – spiega Fontanelli –. “Ne è emerso che la grande maggioranza dei partecipanti è composta da persone bianche non ispaniche o latine, mentre persone nere, ispaniche/latine, native americane o appartenenti ad altri gruppi minoritari risultano nettamente sottorappresentate.”»
Il lavoro evidenzia anche una disparità di genere e di età: la maggior parte dei partecipanti è di sesso maschile e in età adulta, mentre bambini, adolescenti e anziani sono spesso esclusi o rappresentati in numeri molto ridotti.«Queste lacune – osserva Fontanelli – possono compromettere la validità esterna dei risultati clinici e limitare l’efficacia delle terapie nella popolazione generale. Se vogliamo che i trattamenti siano davvero equi ed efficaci per tutti, dobbiamo assicurarci che i trial rispecchino la reale varietà dei pazienti».
Dott. Lorenzo Fontanelli
«Queste lacune – osserva Fontanelli – possono compromettere la validità esterna dei risultati clinici e limitare l’efficacia delle terapie nella popolazione generale. Se vogliamo che i trattamenti siano davvero equi ed efficaci per tutti, dobbiamo assicurarci che i trial rispecchino la reale varietà dei pazienti».
Lo studio propone anche azioni concrete per ridurre le disuguaglianze:
- coinvolgere un numero maggiore di centri clinici in aree geografiche diverse,
- rendere meno restrittivi i criteri di accesso agli studi per includere meglio giovani e anziani,
- pianificare fin dall’inizio analisi che tengano conto di sesso, età e provenienza dei partecipanti.
«In sintesi – conclude Fontanelli – serve un cambio di paradigma. La ricerca neurologica deve diventare più inclusiva se vogliamo che le sue scoperte abbiano un impatto reale su tutte le persone che vivono con una malattia neuromuscolare».